医药 前沿 超10款中国创新药获FDA快速通道资格
快速通道资格是美国食品药品监督管理局 (FDA)加速药物审评的计划之一,旨在加速治疗严重或致命疾病的药品研发,满足未竟医疗需求。公开信息显示,今年以来,亚盛医药 (06855.HK)、和黄医药 (HCM.US)、索元生物等多家中国公司开发的创新药都被FDA授予快速通道资格,本文对部分药品进行了盘点。 泽布替尼 泽布替尼是百济神州 (06160.HK)自主研发的一款口服BTK小分子抑制剂,它的特点在于最大化对BTK靶点的特异性结合,从而最大程度地减小脱靶效应带来的毒副作用。在美国,泽布替尼曾获得FDA授予的 “孤儿药资格” “快速通道资格” “突破性疗法认定”和 “优先审评资格”,这是首个获得FDA上述四大特殊通道资格认定的中国自主研发的抗癌新药。2019年11月,FDA批准泽布替尼上市,用于治疗经治的套细胞淋巴瘤。 呋喹替尼 呋喹替尼是和黄医药旗下和记黄埔医药开发的一款喹唑啉类小分子血管生成抑制剂,主要作用靶点是VEGFR激酶家族 (VEG-FR1、2和3)。2020年6月,呋喹替尼获得FDA授予的快速通道资格,用于治疗转移性结直肠癌患者。据悉,和黄医药正计划在美国、欧洲和日本启动一项呋喹替尼治疗难治性转移性结直肠癌的3期注册研究。 索凡替尼 索凡替尼是一款小分子口服酪氨酸激酶抑制剂,其作用机制在于可通过抑制血管内皮生长因子受体 (VEGFR)和成纤维细胞生长因子受体 (FGFR)以阻断肿瘤血管生成,并可抑制集落刺激因子-1受体 (CSF-1R)。2020年4月,FDA授予索凡替尼快速通道资格,用于治疗不适合手术的晚期、进行性胰腺神经内分泌肿瘤和非胰腺NET患者。早前,索凡替尼还获得FDA授予的孤儿药资格,用于治疗胰腺神经内分泌肿瘤。 HQP1351 HQP1351是亚盛医药开发的口服第三代BCR-ABL/KIT抑制剂,BCR-ABL激酶区突变是获得性耐药的重要机制之一,HQP1351对BCR-ABL及其多种突变体(包括T315I突变)有明显效果,拟被开发治疗对第一代、第二代酪氨酸激酶抑制剂(TKI)耐药的慢性髓性白血病 (CML)患者。今年5月,HQP1351先后获得FDA授予的孤儿药资格和快速通道资格,用于治疗对现有TKI治疗失败的特定基因突变的CML患者。 ORIN1001 ORIN1001是复星医药 (02196.HK)控股子公司复星弘创自主研发的一款首创小分子药物。公开资料显示,ORIN1001是一款新型选择性肌醇酶 (IRE1)抑制剂,拟开发治疗晚期实体瘤。2019年6月,ORIN1001获得FDA授予的快速通道资格,用于治疗复发性、难治性、转移性乳腺癌 (包括三阴乳腺癌)。 泰它西普 泰它西普是荣昌生物开发的一款生物新药,可同时抑制BLyS和APRIL两个细胞因子,这类因子过度表达是导致多种B淋巴细胞相关的自身免疫疾病发病的重要原因。泰它西普主要被开发用于治疗系统性红斑狼疮(SLE)。今年4月,泰它西普被FDA授予快速通道资格,治疗系统性红斑狼疮。据悉,荣昌生物计划于2021年上半年开展全球SLE的3期临床试验。 纽卡定 纽卡定 (重组人纽兰格林)是一款重组蛋白药物,源于人体内自然存在的纽兰格林的活性多肽片段。其创新作用机制为激活心肌细胞中表达的ErbB2/ErbB4受体酪氨酸激酶,以调节基因和蛋白表达,促进肌节重组,增加心肌收缩或舒张,逆转心室重构。2019年8月,纽卡定获得FDA授予的快速通道资格,治疗慢性心衰。 HTD1801 HTT1801是一种口服多功能小分子药物,是由两个活性基团的离子盐组成的新型分子实体。该产品在2018年先后两次获得FDA授予的快速通道资格,分别用于治疗原发性硬化性胆管炎和非酒精性脂肪性肝炎(NASH)。今年5月,HTD1801在NASH合并二型糖尿病 (T2DM)患者中开展的美国2a期临床试验中达到了主要终点及多个重要的次要终点。 艾贝司他 艾贝司他是徐诺药业 (XYN.US)旗下一款新型组蛋白去乙酰化酶 (HDAC)抑制剂,它通过增加细胞内组蛋白的乙酰化程度,提高p21等基因的表达水平等途径,抑制肿瘤细胞的增殖,诱导细胞分化或凋亡。在美国,艾贝司他已经获得两项快速通道资格:一项适应证为单药治疗4线滤泡性淋巴瘤;另一项适应证为艾贝司他与培唑帕尼联用一线或二线治疗肾细胞癌。目前,艾贝司他正在美国、中国、欧洲等地同时开展针对多种癌症的临床试验。 康泰唑胺 康泰唑胺 (Contezolid)和其前药con-tezolidacefosamil(MRX-4)是下一代噁唑烷酮类抗菌药,该产品对多重耐药革兰氏阳性菌有效,包括威胁性极强的耐甲氧西林金黄色葡萄球菌和耐万古霉素肠球菌。2018年9月,FDA授予Contezolid和其前药Contezolidacefosamil用于治疗急性细菌皮肤和皮肤组织感染的合格感染疾病产品和快速通道资格。 DB102 DB102是一款全球首创的小分子丝氨酸/苏氨酸激酶抑制剂,作用于PKCβ、PI3K和AKT等肿瘤领域的关键肿瘤靶点上,具有诱导肿瘤细胞死亡和阻碍肿瘤细胞增生的直接作用,以及抑制肿瘤诱导的血管生成的间接作用。2020年7月,索元生物宣布FDA授予DB102快速通道资格,用于一线治疗脑胶质母细胞瘤。目前,索元生物已启动并开展一项国际多中心的3期临床试验。 TERN-101 TERN-101是一种强效的非胆汁酸法尼醇受体 (FXR)激动剂,FXR是一种在肝脏和小肠中高度表达的核受体。TERN-101最初由礼来开发,拓臻生物于2018年获得了礼来旗下包括TERN-101在内的3款NASH小分子候选药物的全球独家开发和商业化权益。2019年10月,FDA授予TERN-101快速通道资格,适应证为非酒精性脂肪性肝炎 (NASH)。 (张 千)
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