恒瑞医药全球研发总部项目日前在上海浦东宣告正式开工，项目建成后有望加快新产品开发速度，提高企业自主研发能力和技术创新能力。
   该项目建设地点位于浦东新区张江环东社区内，占地面积为13188平方米，项目功能以研发试验为主，行政办公为辅，总建筑面积51334平方米。总部项目将建设国际一流的分子生物学和细胞生物开发实验室，建成符合国际cGMP标准的中试车间以及高产能的细胞表达体系。
   此外，项目中还将建设基因治疗实验室及中试车间，用于病毒载体和质粒的中试，满足临床报批以及临床1、2期的供样需求，并重点建设小分子技术平台、抗体开发技术平台、基因治疗平台、肿瘤新抗原平台、抗体中试平台等五大技术平台。
   随着项目顺利实施，将进一步完善恒瑞的研发体系，提高企业自主研发能力和技术创新能力，向抗体药物、抗体偶联药物、基因药物等创新药物方向延伸，并发挥其强大的上下游产业链带动效应，进一步推动中国新药研发行业的全方位发展。
（卓 鑫）
拓臻生物完成8700万美元C轮融资
   拓臻生物 （TernsPharmaceuticals）日前宣布，已完成8700万美元C轮融资，所得款项计划用于推进其非酒精性脂肪性肝炎 （NASH）管线的临床试验。该轮融资由DeerfieldManage－mentCompany领投，礼来公司 （EliLilyandCompany）进行战略股权投资，OrbiMedAdvisors、礼来亚洲基金、VivoCap－ital、SamsaraCapital、SuvrettaCapitalManagement和其他几位新投资者也参与了此次融资。
   该轮融资完成后，拓臻生物预计2021年有三个有希望的临床阶段治疗候选药物获得有意义的近期里程碑。TERN-101：正在进行一项针对大约96名NASH患者的2a期临床试验 （LIFT研究），其主要数据预计在2021年下半年获得。这是一种强效的非胆汁酸法尼醇受体 （FXR）激动剂。研究表明，FXR的激活能显著改善NASH患者肝组织纤维化状况，同时NASH病情未出现恶化。
   TERN-201：预计于2021年上半年启动1bNASH阶段临床试验，并于2022年上半年提供关键数据。这是一种强效的氨基脲敏感胺氧化酶SSAO（又称VAP-1，血管黏附蛋白-1）抑制剂，可通过减少氧化应激和白细胞在肝脏的聚集为NASH的治疗提供新的治疗机制。
   TERN-501：在2021年上半年开始进行1期首次人体临床试验，并有望在2021年下半年完成主要数据。这是一种高效、选择性小分子甲状腺激素β受体 （THR-β）激动剂，可迅速降低血清胆固醇，逆转肝脏脂肪变性、改善肝脏炎症和纤维化。
   拓臻生物成立于2016年12月，是一家专注于治疗开发NASH、肝纤维化和肝细胞癌等慢性肝脏疾病的全新疗法的公司。通过自主研发和外部引进相结合的方式，拓臻生物现已建立了从非酒精性脂肪性肝病、脂肪变性到NASH，肝脏炎症到纤维化的全方位慢性肝病产品组合。 （赵 曦）
再鼎医药将获得“first-in-class”疗法大中华区独家权利
   日前，再鼎医药宣布将以总计1.75亿美元的合作付款获得argenx公司在研新药efgartigimod在大中华区 （包括中国大陆、香港、台湾和澳门地区）的独家开发和商业化权利。据悉，ef－gartigimod的首个适应证全身型重症肌无力已经在美国递交上市申请。
   Efgartigimod是一款靶向FcRn的 “first-in-class”疗法，旨在减少致病性IgG抗体，阻断IgG再循环过程。FcRn受体的作用是防止IgG的降解，因此通过防止IgG与FcRn的结合，能够导致介导自身免疫性疾病的IgG抗体更快耗竭，从而减轻疾病症状。据介绍，该产品可治疗已知由致病IgG抗体驱动导致的自身免疫性疾病，包括重症肌无力 （MG）、寻常性天疱疮（PV）、免疫性血小板减少症 （ITP）、慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病 （CIDP）等。
   2020年5月，efgartigimod在治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性全身性重症肌无力 （gMG）患者的关键性3期临床试验中，达到了主要研究终点。顶线数据表明，67.7%接受efgartigimod治疗的AChR抗体阳性患者达到了主要研究终点的治疗标准 （vs29.7%）。
   根据协议条款，再鼎医药将负责efgartigimod多个适应证在中国的全球注册临床研究开发工作，以及在大中华区启动多个新适应证的2期验证性研究，以在全球范围内加速开发ef－gartigimod的更多自身免疫类适应证。为此，argenx公司将获得等值于7500万美元的再鼎医药股票作为预付款及1亿美元的其他付款。 （张 欣）
微芯生物1类新药西奥罗尼临床试验获受理
   国家药监局药品审评中心日前公示，深圳微芯生物旗下在研抗肿瘤1类新药西奥罗尼的临床试验已获得了受理承办。
   西奥罗尼是微芯生物自主设计和开发的具有全球专利保护的新化学结构体，属于多靶点蛋白激酶抑制剂，是化药1类原创新药，拟用于抗肿瘤治疗。作为一款三通路选择性激酶抑制剂，西奥罗尼可选择性抑制AuroraB、CSF1R和VEGFR/PDGFR/c-Kit等多个激酶靶点，实现肿瘤血管生成抑制、肿瘤细胞有丝分裂抑制及肿瘤免疫微环境调节的三重综合性功能。
   与其他抗血管生成治疗药物明显不同，西奥罗尼通过抑制小细胞肺癌潜在异常活跃的AuroraB通路相关分子机制，在进展或复发的小细胞肺癌 （SCLC）的单药治疗领域值得期待。
   2013年8月，微芯生物西奥罗尼首次获得原国家食品药品监督管理局颁发的1期临床试验批件。截至目前，在药物临床试验登记与信息公示平台中，西奥罗尼公示的临床试验共计7项，其中的4项处于已完成状态，临床适应证涉及到非霍奇金淋巴瘤、卵巢癌、肝细胞癌等。从已完成的多项单药或联合治疗结果来看，西奥罗尼针对不同类型恶性肿瘤的治疗均显示出积极的临床疗效和良好的人体安全耐受性。
   2020年12月底，西奥罗尼胶囊被国家药监局药品审评中心正式纳入了突破性疗法认定公示名单，进入了以适应证上市审批为目标的确证性3期临床试验，适应证为单药治疗经过2线系统化疗方案治疗后疾病进展或复发的小细胞肺癌（SCLC）。西奥罗尼在前期的临床试验中，针对多线治疗失败的患者，相比于历史对照数据，其单药治疗取得了十分积极的疗效结果，有可能为小细胞肺癌患者带来更优的治疗选择。
（杨 扬）